O medicamento é da camada chamada “moduladores da cargo da CFTR”
Único recente remédio para medicar a fibrose cística
já está disponível no Arrumação Incomparável de Saúde (SUS). O medicamento é o Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), da Vertex Farmacêutica. Ele age na rudimento da achaque e aumenta a predisposição e expectativa de bibiografia dos pacientes.
O remédio é da camada “moduladores da cargo da CFTR”, que foi desenvolvida em 2012 e promete medicar o imperfeição fundamental da fibrose cística.
“O proclamação da novidade terapêutica, actualmente disponível no Brasil lã SUS, limite uno antecipação expressivo, trazendo uma novidade escolha terapia para pacientes com fibrose cística e suas famílias. Desde actualmente, pacientes elegíveis com 6 anos ou mais têm aproximação a uno cura que ao tender a rudimento da achaque, vem asseverar melhor predisposição de bibiografia”, disse a médica Margareth Dalcolmo, pesquisadora da Fiocruz, em advertido.
O Trikafta é apontado para pessoas com fibrose cística a abalar dos 6 anos de quadra que possuem lã menos uma metamorfose F508del no gene CFTR. É o remédio mais actual e custoso dessa camada, podendo ser vendido no Brasil por até R$ 92 milénio, análogo os valores estabelecidos pela Plenário de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED).
Apesar do cimalha dispêndio, é o mais eficiente, abrangendo o maior algarismo de pacientes. Aproximadamente 1.700 brasileiros com a achaque poderão se beneficiar deste recente cura.
Berço da fibrose cística
A achaque resulta de mutações no gene CFTR, que regula o cloreto e o bicarbonato entre os meios intracelular e extracelular das células das glândulas mucosas. Porquê consequência, as secreções do corpo tornam-se viscosas e grudentas, afetando diversos órgãos.
A achaque jamais tem trato e, sem cura, progride de formato mortífero, com metade dos óbitos ocorrendo antes dos 18 anos. Pacientes frequentemente necessitam de transplantes de pulmão devido às repetidas pneumonias.
Segundo os dados do Bando Brasílio de Estudos em Fibrose Cística (GBEFC), existem 6.112 pacientes identificados com a achaque no pátria, cujo 74% são menores de 18 anos.
“O aproximação vertiginoso ao Trikafta para os pacientes elegíveis no Brasil foi exequível graças à duro colaboração com as autoridades de saúde e foi conseguido somente sete meses posteriormente a parecer final positiva concedida pela Conitec, em setembro de 2023. Agradecemos às autoridades por trabalharem com premência ao nosso fileira para agarrar nascente marca para a sociedade de fibrose cística no Brasil, proporcionando aproximação a uma terapêutica moduladora de CFTR que tem o potencial de alterar o andamento da achaque em uno aprendizagem principiante,” disse Fernando Afonso, dirigente da Vertex no Brasil, em advertido.
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